Matilde, la bebé de tres meses que padece atrofia muscular espinal tipo 1 y que ha logrado movilizar a la sociedad portuguesa para financiar los casi dos millones de euros que cuesta el medicamento que la puede curar, comienza hoy su tratamiento en el Hospital Santa Maria de Lisboa. Durante las últimas cuatro semanas, Matilde estuvo en observación sin ningún tipo de infección bacteriana y ayer estaría 6 horas sin respiración artificial para ser tratada con el medicamento.
Se trata del fármaco "Zolgensma", un medicamento en fase de ser aprobado por la Agencia Europea del Medicamento y que se le administrará gracias a una autorización especial.
De reciente entrada en el mercado americano -fue autorizado el pasado mes de mayo en Estados Unidos- Zolgensma tiene un coste de 1,9 millones de euros y gracias a su administración los especialistas esperan reparar las células que la enfermedad ha destruido en Matilde.
Su alto precio, que es justificado por los laboratorios debido a su compleja y dilatada investigación, fue reembolsado mediante las campañas sociales que los padres de Matilde desarrollaron en los últimos meses, aunque finalmente "será el Estado portugués quien financie el fármaco", aseguró el presidente de la Asociación Portuguesa Neuromuscular (APN), Joaquim Brites.
400 bebés afectados
Aparte de Matilde, a Natalia, otra bebé afectada por la misma dolencia y tratada en el mismo centro hospitalario lisboeta, también se le intentará curar con este mismo medicamento.
Desde que se inició el registro de esta rara enfermedad, se estima que hay unos 400 bebés afectados en todo el mundo, "cerca de 20 en Portugal", explicó la neuropediatra del Centro Infantil del Hospital CUF Descobertas de Lisboa Eulalia Cuadrado.
Hasta ahora, los bebés afectados habían sido tratados con el medicamento Spinorza, un fármaco encargado de "atrasar las copias de los genes más funcionales", relata Brites. En cambio, el medicamento Zolgensma con el que serán tratadas las dos niñas, se encarga de reparar la célula, siendo administrado en una única dosis necesaria para la cura definitiva.n
