Una terapia génica trata con éxito el Parkinson en monos

En la enfermedad de Parkinson, la pérdida del componente químico dopamina produce la carencia de control sobre el movimiento del cuerpo. El tratamiento estándar incluye proporcionar a los pacientes fármacos orales que aumentan ligeramente la cantidad de dopamina en el cerebro. Sin embargo, este tratamiento no mantiene los niveles estables de dopamina necesarios para el funcionamiento normal y conduce a un trastorno del movimiento llamado disquinesia.

Los resultados del trabajo actual sugieren que el uso de terapia génica para restablecer la dopamina en el cerebro tiene el potencial de corregir la enfermedad de Parkinson en pacientes sin las complicaciones de disquinesia.

Los investigadores, dirigidos por Bechir Jarraya, simularon la enfermedad avanzada de Parkinson en monos al proporcionarles una neurotoxina que causa de forma selectiva el trastorno. Los animales desarrollaron los temblores corporales, la rigidez y la postura inestable característica del síndrome parkinsoniano grave.

Para tratar este Parkinson inducido, los científicos insertaron tres genes clave para la producción de la dopamina en el cerebro de los monos. Luego, situaron dispositivos biológicos en el cerebro de los monos que les permitieron medir su dopamina cerebral y les observaron durante tres años y medio.

Los investigadores descubrieron que esta terapia genética restableció las concentraciones de dopamina en el cerebro, corrigió los deterioros motores y evitó la disquinesia sin causar efectos secundarios graves en los animales.

Los autores informan de que en la actualidad está en marcha un ensayo clínico en humanos en el que se está utilizando el mismo método de terapia génica.