Crean una molécula capaz de tratar el alzhéimer y el cáncer

Investigadores del CSIC, la Universidad Pontificia Comillas y AItenea Biotech diseñaron, mediante inteligencia artificial, una nueva molécula con potencial para tratar enfermedades como el alzhéimer y el cáncer, según un estudio en Journal of Medicinal Chemistry. El trabajo se centró en la proteína DYRK1A, cuya inhibición podría ralentizar procesos vinculados a la neurodegeneración, tumores y el síndrome de Down, ampliando posibles aplicaciones clínicas.

El diseño usó una estrategia basada en IA generativa y modelos predictivos, junto con técnicas clásicas como acoplamiento molecular y cálculos de teoría del funcional de la densidad, permitiendo crear compuestos desde cero sin datos previos. Destaca la molécula pirazolil-1H-pirrolo[2,3-b]piridina, con potente inhibición de DYRK1A y buena permeabilidad cerebral, necesaria para atravesar la barrera hematoencefálica.

David Ríos Insua, coautor y profesor del CSIC, señaló que esta estrategia acelera mucho el diseño, que antes requería años. Simón Rodríguez (Comillas) indicó que el modelo genera miles de moléculas con predicciones más fiables, y Nuria E. Campillo añadió que es útil para enfermedades complejas.

Usaron modelos QSAR para mejorar predicción de afinidad y toxicidad. Tras seleccionar los mejores candidatos, procedieron a su síntesis y evaluación en ensayos enzimáticos y celulares. El trabajo sigue en fase de optimización y evaluación preclínica, antes de pruebas en animales o humanos.

Además, integrarán modelos QSAR con generativos, desarrollarán herramientas para predecir toxicidad y explorarán aprendizaje por refuerzo. Según los autores, estos protocolos pueden adaptarse a otros objetivos terapéuticos y revolucionar el diseño de fármacos, reduciendo costes y acelerando descubrimiento, clave en enfermedades sin tratamiento eficaz. El avance muestra cómo la IA puede integrarse en todas las etapas del desarrollo farmacológico. Los próximos pasos incluyen mejorar la selectividad y buscar colaboración con centros clínicos y farmacéuticas para futuras aplicaciones.