Medicamentos huérfanos

"El aceite de la vida” (1992) de George Miller es una obra clásica y paradigmática sobre el abordaje de las enfermedades raras en el cine. Estas patologías poco frecuentes afectan a una parte muy pequeña de la población. La Unión Europea las considera cuando su prevalencia es menor de 5 casos por 10000 habitantes. Durante décadas han permanecido en un segundo plano dentro de las investigaciones médicas. Sin embargo, para estos pacientes, la rareza es su realidad cotidiana, y condiciona su salud, sus proyectos vitales y los de su familiares.

En este contexto surgen los medicamentos huérfanos, destinados a la prevención, el diagnóstico o el tratamiento de las enfermedades raras. También al de aquellas otras afecciones que por su gravedad, cronicidad o mortalidad, afecten a un número muy reducido de personas.

Conocemos el esfuerzo que exige el desarrollo de un nuevo fármaco, en años de trabajo y en cientos de millones de euros. Si uno de ellos tiene como objetivo a unos pocos enfermos, su rentabilidad comercial no resulta atractiva para la industria farmacéutica. De ahí la necesidad de incentivos específicos, porque sin ellos muchas investigaciones no pasarían de la teoría a la práctica.

Una propuesta destinada a ofrecer un mayor respaldo a los investigadores, incorporando la perspectiva de los pacientes de manera previa y empleando métodos científicos innovadores

En este aspecto, las administraciones públicas han establecido mecanismos para estimular a las compañías farmacéuticas, beneficios en su regulación, asesoramiento técnico científico y períodos de exclusividad comercial.

La Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA en sus siglas originales) ha anunciado recientemente una propuesta destinada a ofrecer un mayor respaldo a los investigadores, incorporando la perspectiva de los pacientes de manera previa y empleando métodos científicos innovadores cuando los ensayos clínicos tradicionales resulten difíciles de aplicar por el reducido número de participantes.

A este lado del Atlántico afrontamos el debate sobre la competitividad farmacéutica. La reforma de nuestra legislación contempla nueve años de exclusividad comercial para los medicamentos huérfanos convencionales, frente a los diez del marco anterior, aunque amplía hasta once años la protección para determinados tratamientos especialmente innovadores. Pero ¿serán suficientes estos alicientes para mantener la investigación y la inversión en territorio europeo?.

Y es que no hablamos meramente de datos empresariales o de estrategias reguladoras. Pensamos en las personas que aguardan por un diagnóstico, familias que buscan respuestas y pacientes para quienes un nuevo medicamento significa pasar de la incertidumbre a una oportunidad de vida.

Además, conviene recordar que autorizar un medicamento no garantiza automáticamente que llegue a todos los pacientes. La financiación, los procedimientos de evaluación y las diferencias de acceso entre países siguen siendo obstáculos importantes. Como las enfermedades raras no entienden de fronteras ni de tamaños de población, la medicina del futuro deberá medir sus éxitos no solo por el número de pacientes a tratar, sino también por su capacidad para no dejar atrás a quienes son pocos.